Estudio de la expresión de micrornas y su modulación como potencial diana terapéutica en la retinosis pigmentaria

  1. ANASAGASTI VITERI, ANDER
Dirigida per:
  1. Javier Ruiz Ederra Director/a
  2. José Ángel Ruiz Ortega Director

Universitat de defensa: Universidad del País Vasco - Euskal Herriko Unibertsitatea

Fecha de defensa: 07 de de juny de 2018

Tribunal:
  1. Ana Zubiaga Elorrieta President/a
  2. Pedro de la Villa Polo Secretari/ària
  3. Gloria González Aseguinolaza Vocal

Tipus: Tesi

Teseo: 146902 DIALNET lock_openADDI editor

Resum

La retinosis pigmentaria (RP) es la principal causa genética de degeneración de la visión en todo el mundo con más de 1.5 millones de afectados, para la que aún no existe un tratamiento estandarizado y eficaz. Esta enfermedad se caracteriza por su gran heterogeneidad clínica y genética, con más de 70 genes relacionados en su desarrollo.Partimos de la hipótesis de que en la RP se ve alterado un conjunto de mecanismos moleculares comunes a distintas formas de la enfermedad, con independencia del gen mutado. Esta idea se apoya en distintos trabajos en los que se ha descrito un patrón común de expresión diferencial tanto de genes, como de microRNAs en distintos modelos animales de RP, causados por mutaciones en genes diferentes.El desarrollo de esta tesis se ha planteado alrededor de dos objetivos principales; por una parte el estudio de la expresión de microRNAs para la identificación de microRNAs diferencialmente expresados que sirvan como potencial diana terapéutica en la RP, y por otra parte la modulación in vivo de un grupo de microRNAs y el análisis del efecto de dicha modulación en un modelo animal de la enfermedad, el ratón rd10.